4차 혁명 시대를 맞아 맞춤형 정밀의료가 발전하는 가운데 질병을 단순히 예방 치료하는 것에 머물지 않고 원인 치료를 통해 완치에 도전하는 추세가 확산될 전망이다. 약물개발 형태도 증상을 완화시키는 대증요법에서 질병원인을 치료하는 방향으로 전환될 것으로 보인다.

이에따라 질병원인을 타깃으로 하는 세포-유전자치료제가 주목받고 있다. 세포-유전자치료제는 저분자 화합물 및 바이오의약품, 나노 등 첨단기술과 결합해 병용치료기술 형태로 발전하며 미래 헬스케어를 주도할 것이란 분석이다.

최근 말기 암 환자를 치료하기 위한 세포-유전자치료제 개발이 활발히 진행되고 있으며 Lentivirus 또는 CRISPR을 사용하는 임상 성공에 따라 향후 5년내 세포-유전자치료제 분야 기술 발전의 획기적 성장이 기대된다.

향후 5년내 획기적 성장 기대

생명공학정책연구센터의 글로벌 세포치료제 시장 전망에 따르면 현재 개발 단계인 세포치료제는 종양과 심혈관계 질환에 집중되어 있으며, 파이프라인에서 비교적 후기임상(3상) 단계의 제품이 다수 분포되어 있다. 이에따라 향후 1∼2년 내 종양과 심혈관계 질환 치료를 위한 세포치료제의 시장 출시가 활발할 것으로 전망된다.

종양에 대한 세포치료제는 면역세포 등 체세포치료제 중심의 개발이 이루어지고 있으며, 일부 줄기세포치료제 형태로 개발이 추진 중이다. 피부 질환, 근골격계 질환에 대한 세포치료제 개발은 체세포치료제와 줄기세포치료제 형태로 개발하는 추세이다.

반면 심혈관 질환, 신경 질환, 면역 질환과 안과 질환에 대해서는 거의 모든 세포치료제가 줄기세포치료제 형태로 개발되고 있다. 파미셀, 안트로젠, 메디포스트, 차바이오 등 국내 업체들은 대부분 줄기세포 치료제 형태로 개발 추진 중이다.

메디포스트는 국내외에서 다양한 줄기세포 핵심 특허기술을 확보하고 알츠하이머 등 뇌신경계, 퇴행성 관절염, 폐 질환 등에 대한 연구를 진행하고 있다.

연골 재생 줄기세포치료제로 2012년 국내 허가를 받은 ‘카티스템’은 출시 5년을 넘기면서 장기추적관찰 임상시험을 통해 안전성과 효과의 증명하며 판매확대에 박차를 가하고 있다.
네이처셀과 바이오스타 줄기세포기술연구원은 최근 중증퇴행성관절염 자가줄기세포치료제 ‘조인트스템’의 미국 임상2상 1년 추적관찰결과, 치료효과가 계속 증가하는 것으로 확인됐다고 밝혔다. 

CAR-T 세포 관련 치료제 속속 등장

최근 높은 안전성과 효능을 보이는 세포치료제 기반의 새로운 병용 치료제 및 치료기술 개발이 증가하고 있는 추세이다.

면역 질환에서는 줄기세포치료제 보다 유전자 변형 CAR-T 세포 관련 치료제 개발이 활발하다. 최근 CAR-T 계열 항암제가 속속 등장하며 암 치료의 새로운 전기를 마련하고 있다는 평가를 받고 있다.

미국 FDA는 지난 8월 CAR-T 계열 백혈병 치료제인 노바티스의 ‘킴리아’를 최초로 승인한데 이어 10월 길리어드가 인수한 카이트파마의 림프종 치료제 '예스카타'를 잇따라 허가했다.

킴리아는 혈액암 치료에서 기존의 약물이나 항체치료제보다 효과적인 최초의 유전자 변형 T세포 치료제이다.

길리어드사이언스는 CAR-T 치료제의 선두주자인 카이트파마를 지난 8월 119억달러(약 13.4조원)에 인수한다고 발표한 이후 두달만에 FDA 승인이라는 쾌거를 거뒀다.

CAR-T세포 치료제는 유전적 엔지니어링을 통해 다양한 암을 치료할 수 있는 무한한 잠재성을 보유하고 있다는 평가다.

CAR-T는 암환자 개개인의 면역 T세포를 추출해 암세포만 파괴할 수 있도록 유전적으로 변형하여 다시 주입하는 치료법이다. 환자 자신의 세포로 만드는 치료제이므로 부작용이 적고, 암 세포만 공격하기 때문에 치료효과가 높을 것으로 기대되고 있다.

세포를 직접 환자에게 주입해 병을 치료하려는 세포치료법은 질병 치료법을 완전히 바꿔놓을 혁신적인 것으로, 개인 맞춤형 세포치료 시대로의 진입을 의미한다는 지적이다.

종양 치료에서 환자 개인맞춤 치료는 향후 전개될 암 치료의 주요한 방향이고 CAR-T세포 치료는 이를 충족시킬 수 있는 이상적인 치료법으로 자리잡게 될 것이란 전망이다.

국내 기업인 바이로메드 앱클론 녹십자셀 등도 CAR-T 치료제 개발에 나서고 있다.

CAR-T 치료제는 고가 논란을 피해갈수 없을 것으로 보인다. 킴리아는 소아 및 청소년 급성 림프구성 백혈병 환자 치료를 위해 허가됐는데 47만 5000달러(약 5.4억원), 미만성거대B세포림프종 등의 치료제로 허가된 예스카타는 37만3000만 달러의 약가로 결정됐다.

국내 제약.바이오벤처도 연구개발 활기

국내에서는 지난 7월 코오롱생명과학이 자체 개발한 세포유전자치료제 ‘인보사케이주’가 최초로 허가받았다.

퇴행성 질환인 무릎 골관절염 치료를 위한 유전자치료제는 인보사가 처음으로 국내 허가에 이어 글로벌 임상을 통해 선진시장 진출을 노리고 있다.

인보사는 국내 임상3상에서 기능 개선과 통증 완화 효과는 입증했으나 구조 개선에 대해서는 통계적 유의성을 입증하지 못했다. 그러나 검증기간 및 대상환자를 차별화한 미국 3상의 임상설계로 인보사의 DMOAD 라벨 획득에 주력한다는 전략이다.

현재 전세계적으로 골관절염에 대한 근본적 치료제인 DMOAD(Disease Modifying Osteoarthritis Drug)로 인정받은 약물이 없는 상황이다. 인보사가 미국 임상 3상을 통해 세계 최초의 DMOAD 라벨을 획득 할 경우 ‘First in Class’로서 시장 선점 효과 뿐만 아니라, 골관절염 치료 패러다임을 변화시킬 수 있을 것으로 기대하고 있다.

바이로메드는 유전자(DNA)를 기반으로 만성적이면서 유병률이 높은 당뇨병성 신경병증과 난치성 당뇨병성 족부궤양 2개 질환을 대상으로 임상 3상을 실시하고 있다. 이들 질환은 의료 수요가 높으면서 현재 효과적인 약물이 없어 개발에 성공하면 큰 시장을 형성할 수 있을 것으로 회사측은 기대하고 있다.

신라젠의 펙사벡은 정맥 투여가 가능한 유전자 조작 항암바이러스로 간암환자를 대상으로 미국에서 3상 임상시험을 진행중이다.

제넥신은 자궁경부전암 유전자치료제 ‘GX-188E’의 유럽 임상을 진행 중이다. 지난 2012년부터 개발되고 있는 GX-188E는 유전자(DNA) 기반 치료백신으로, 수술이 아닌 근육 주사를 통해 환자에게 면역 반응을 유도해 바이러스에 의한 암세포를 선택적으로 제거할 수 있는 혁신신약이라고 회사 측은 설명했다.