글로벌 신약으로 주목받고 있는 A형 혈우병 치료제 '에미시주맙'이 미국, 일본에 이어 국내에도 희귀의약품으로 지정돼 환자들의 기대가 커지고 있다.

JW중외제약은 쥬가이제약으로부터 국내 독점판권을 ‘에미시주맙’이 식약처로부터 항체보유 A형 혈우병에대한 희귀의약품으로 지정받았다고 밝혔다.

’에미시주맙‘은 혈액응고 제8인자 결핍으로 인해 발생하는 A형 혈우병을 치료하는 유전자재조합의약품으로 제8인자 작용기전을 모방해 활성화된 제9인자와 제10인자에 동시에 결합하는 이중특이항체 기술이 적용된 혁신신약이다.

쥬가이제약은 로슈그룹과 함께 혈액응고 제8인자 억제인자를 보유한 소아 및 성인 A형 혈우병 환자 예방요법에 획기적 치료제로 지정한 ‘에미시주맙’에 대해 글로벌 임상을 진행해 왔으며 지난해 11월 미국 FDA로부터, 올해 2월에는 EMA으로부터 각각 시판허가를 승인 받았다.

지금까지 출시된 치료제(예방요법)는 모두 주 2-3회 정맥주사를 했지만 '에미시주맙'은 주 1회 피하주사로 예방 효과가 지속되는 등 환자가 스스로 투약할 때 편의성을 획기적으로 개선했고 지속효과까지 향상시켰다.

또한 혈액 내 부족한 응고 제8인자를 생성해 주입하는 기존 치료제에 대한 내성을 가진 환자에게도 효과가 발현되기 때문에 제8인자 억제인자를 보유한 환자에게 최적의 치료제가 될 것으로 기대하고 있다.

JW중외제약 관계자는 “'에미시주맙'이 국내에서 항체보유 A형 혈우병에 대해 희귀의약품으로 지정된 만큼 남은 허가 절차에 속도를 내 평생 정기적으로 치료제를 투여 받아야 하는 A형 혈우병 환자 삶의 질 개선에 기여할 것”이라고 말했다.

한편 글로벌 제약시장 분석기관인 글로벌데이터 등은 오는 2026년에는 '에미시주맙'이 세계 혈우병 시장에서 연매출 5조 원 이상을 올리며 1위를 차지할 것으로 전망하고 있다. 국내 A형 혈우병치료제 시장 규모는 약 1500억 원으로 추산된다.