사노피가 7월 6일~10일 호주 멜버른에서 열린 2019년 국제혈전지혈학회(ISTH) 연례학술대회에서 혈액응고인자의 반감기가 연장된 A형 혈우병 치료제 '엘록테이트'와 B형 혈우병 치료제 '알프로릭스'의 장기 연구 데이터를 바탕으로, 필요시 보충요법에서 예방요법으로 전환한 환자에서의 임상 성적을 사후분석한 연구 결과를 발표했다.

이 분석은 A형 혈우병 환자를 대상으로 엘록테이트의 효능과 안전성을 평가한 임상 3상 연구(A-LONG) 및 연장 연구(ASPIRE), B형 혈우병 환자를 대상으로 알프로릭스의 효능과 안전성을 평가한 임상 3상 연구(B-LONG) 및 연장 연구(B-YOND)를 기반으로 필요시 보충요법에서 예방요법으로 전환한 환자에 대해 시행됐다. 연구기간의 중앙값은 엘록테이트 예방요법의 경우 4.8년, 알프로릭스 예방요법의 경우 3.6년이었다.

분석 결과 A형 혈우병과 B형 혈우병 참여자 모두에서 연간 출혈률 및 관절 출혈, 자발 관절출혈이 감소했으며 신체 건강 및 스포츠, 레저와 관련한 삶의 질 지표가 향상되어 엘록테이트와 알프로릭스의 예방요법 전환이 출혈을 예방하고 삶의 질을 개선하는 데 긍정적인 영향을 미치는 것으로 나타났다.

A-LONG 및 ASPIRE 연구 참여자 중 엘록테이트 필요시 보충요법에서 예방요법으로 전환한 중증 A형 혈우병 환자 70명 중 6개월 이상 예방요법을 지속한 67명(96%)을 분석한 결과, 연간 출혈률 및 관절 출혈률이 대체로 감소했다. 필요시 보충요법에서는 전체 연간출혈률(ABR)의 중앙값은 30.0이었으나, 예방요법 전환 이후 1.5로 크게 감소했다. 연간 관절출혈률 중앙값은 필요시 보충요법에서 예방요법 전환 후 21.2에서 1.2로 감소했으며, 연간 관절 자발출혈률 또한 14.0에서 0.4로 감소했다. 또한 예방요법 시행 마지막 6개월 동안의 연간출혈률 및 연간 관절출혈률, 연간 관절 자발출혈률의 중앙값은 모두 0.0으로 우수한 출혈 예방 효과를 나타냈다.
 
엘록테이트 예방요법 전환 후 또 다른 임상지표인 관절 건강 점수 및 삶의 질 지표도 개선됐다.  연구 참여자 48명에서 측정된 관절건강점수(mHJHS)는 중앙값 20(12-34)에서 예방요법으로 전환한 이후 4점(-11-1)이 감소했으며, 연구 대상자의 29%에서 관절 통증이 감소했다고 보고했다. 연구 참여자 50명에서 측정한 삶의 질 지표는 중앙값 4점(-9-4)이 감소했으며, 신체 건강 및 스포츠, 레저 측면에서 가장 큰 차이를 보여주었다.

사노피-아벤티스 코리아의 스페셜티 케어 사업부인 사노피 젠자임을 총괄하는 박희경 사장은 “이번 연구결과는 엘록테이트와 알프로릭스가 투약 빈도를 줄이면서도 혈우병 환자들이 건강한 일상을 유지할 수 있음을 보여주었다.”며 “현재 출시를 준비 중인 두 혈우병 신약이 한국 환자들의 치료와 삶에도 기여할 수 있도록 최선을 다하겠다.”고 밝혔다.