사노피가 국내 혈우병약 시장에 출사표를 던졌다. 글로벌 합병 이후 이 회사가 야심차게 내놓은 ‘엘록테이트’는 아직 처방시장에서 스타트를 끊지는 못한 상황이다. 하지만 최근의 혈우병 치료 패러다임이 기존 보충요법에서 예방요법으로 넘어가고 있는 만큼 본격적인 시장 진입에 속도를 낼 것으로 보인다.

사노피 아벤티스 코리아는 최근 A형 혈우병 치료제 ‘엘록테이트(성분명: 에프모록토코그-알파, 유전자재조합)’를 국내 출시했다.

그동안 혈우병 치료는 출혈이 의심되면 빠른 시간 안에 결핍된 응고인자를 투여하는 게 일반적이었다. 여기서 업그레이드 된 치료방법이 주기적으로 치료제를 보충해주는 예방요법이다. 이를 통해 응고인자의 최저치를 1% 이상 유지하는 게 목표인 것.

이날 회사 측이 엘록테이트의 시장 성공성 가능성을 높게 점친 이유는 크게 3가지다.

먼저, 사노피는 엘록테이트가 기본적으로 예방요법을 통해 연간출혈 빈도를 잡았다는 점을 이 약의 최대 경쟁력으로 꼽았다.

엘록테이트는 2010년부터 10년간 축적된 임상 연구 데이터와 6년 간의 처방 경험을 통해 효과와 안전성 프로파일을 확인했다. 엘록테이트 예방요법군의 연간 출혈률(ABR) 중앙값은 개별 예방요법군에서 1.6, 주 1회 예방요법군에서 3.6으로, 출혈 발생 시 투여군 대비(ABR 33.6) 각각 92%, 76% 감소했다. 연구 기간 중 총 757건의 출혈 에피소드가 발생했으며, 이 중 87.3%는 1회 투여만으로, 97.8%는 2회 이내의 투여로 조절됐다.

엘록테이트가 혈우병성 관절병증을 잡은 치료제라는 점도 이 약의 강점으로 언급됐다.

실제로 국내 A형 혈우병 환자의 절반 이상은 혈우병성 관절병증을 갖고 있다. 이렇게 관절에 문제가 생길 경우 통증 뿐 아니라 관절의 가동범위를 제한시키는 만큼 삶의 질을 크게 저하시키는 것으로 알려져 있다.

주목할 점은 기존 치료 옵션만으로는 혈우병성 관절병증 극복에 한계가 있었던 만큼 엘록테이트가 대안으로 충분한 경쟁력이 있다는 것.

A-LONG 및 ASPIRE 연구를 보면, 필요시 보충요법에서 예방요법으로 전환한 중증 A형 혈우병 환자 70명 중 6개월 이상 예방요법을 지속한 67명(96%)의 관절 출혈률이 대체로 감소한 것으로 나타났다. 연간 관절출혈률 중앙값은 21.2에서 1.2로 감소했으며, 연간 관절 자발출혈률 역시 14.0에서 0.4로 감소했다.

사노피 희귀혈액질환사업부 의학부 신효선 이사는 “엘록테이트 예방요법은 투여 주기(예방요법 투여 또는 출혈 발생 시 투여)에 관계 없이 연구 2년차까지 지속적으로 관절 건강을 개선했다”며 “연구 시작 시점에서 관절 건강이 가장 나빴던 하위 25% 환자들에게서 가장 뚜렷한 관절 건강 개선 효과를 확인했다”고 설명했다.

엘록테이트는 연장된 반감기를 통해 환자 삶의 질적인 측면에서도 개선 혜택을 보여줬다.

엘록테이트는 Fc 융합 단백 기술로 최종 반감기를 표준 반감기 치료제 대비 1.5배 연장한(50IU/kg 기준 19.0시간) 혈액응고인자 8인자 치료제다.

기존의 표준 반감기 제제로 유지요법을 시행하기 위해서는 25~40 IU/kg 의 응고인자 제제를 일주일에 3회 투여하는 게 일반적이었다.

그러나 반감기가 연장된 엘록테이트의 등장으로 이제는 혈우병A 환자들의 경우 3~5일에 한 번으로 주사 투여 빈도가 감소하면서 일상 생활에서의 어려움을 덜 수 있게 됐다는 것.

강동경희대병원 소아청소년과 박영실 교수는 “혈우병성 관절병증 예방을 위한 A형 혈우병 예방요법의 표준 지침은 주 3회 25~40IU/kg 응고인자 제제를 정맥 주사하는 것인데 잦은 투여로 치료 순응도가 낮고 소아 환자는 정맥 투여에 어려움을 겪는다”며 “기존 치료의 난제 해소를 위해 개발된 엘록테이트 같은 반감기 연장 제제는 잦은 투여 부담을 덜어 치료 순응도를 향상시키고, 높은 혈중 응고인자 농도를 유지해 관절 건강 보호에 도움을 줄 것으로 기대한다”고 말했다.