초고가 신약으로 유명한 노바티스의 '졸겐스마'의 시장 진입이 내년 상반기로 예고되면서 국내 척수성근위축증 치료제의 본격적인 2파전이 예상된다.

한국노바티스는 올해 초 척수성근위증(SMA) 치료제 졸겐스마(성분명: 오나셈노진 아베파보벡)의 신약허가 신청서를 식약처에 제출했다.

업계에서는 졸겐스마가 이미 미국과 유럽, 일본에서 시판 허가를 받은 만큼 국내에서도 올해 하반기에 최종 승인을 받을 수 있을 것으로 예상했다.

하지만, 졸겐스마의 품목허가 승인은 내년 상반기에나 가능해질 것으로 보인다.

노바티스 관계자는 “졸겐스마는 국내에서 처음 도입되는 1회 투여 유전자 대체 치료제다. 기존의 의약품과는 작용기전이나 제조공정이 확연히 다르다”며 “관계당국이 보다 면밀하게 검토하면서 허가가 늦어지고 있다”고 설명했다.

그러면서 “신청서 제출 당시에만 해도 올해 안에 좋은 소식이 있을 것으로 기대했다”며 “그동안 식약처의 자료 요청에 성실히 협조했다. 졸겐스마가 하루 빨리 허가되길 바란다”고 말했다.

식약처도 새로운 개념의 치료제를 허가하는 문제인 만큼 신중할 수 밖에 없다는 입장이다.

식약처 관계자는 “졸겐스마는 국내에서 처음으로 허가되는 새로운 개념의 치료제로 비교 대상이 없다. 그렇다보니 더 신경을 쓸 수 밖에 없다”며 “현재 면밀히 서류를 검토하고 있다”고 설명했다.

신약 허가 여부는 제약사들이 허가 신청서를 제출한 이후 120일 이내에 통보하는 것이 원칙이다. 하지만, 서류 미비 등으로 대부분 120일을 초과하는 게 일반적이다.

졸겐스마 역시 허가 신청서를 제출한 지 120일을 훌쩍 뛰어넘은 상태다.

식약처 관계자는 “법적으로는 120일 이내에 허가 여부를 통보하도록 규정하고 있다. 하지만, 서류를 검토하는 과정에서 부족한 부분을 보완하는 작업이 이뤄지다 보면 기간이 연장되는 경우가 많다”고 밝혔다.

졸겐스마는 신생아 유전질환 가운데 사망원인 1위에 꼽히는 척수성 근위축증(SMA)을 단 한 번의 투여로 치료 효과를 인정받은 유전자 치료제이다.

지난 8월 ‘연령과 관계없이 제1형으로 임상적 진단이 있는 경우 또는 SMN2 유전자의 복제수가 3개까지 있는 척수성 근위축증 환자’에서 사용 가능한 희귀의약품으로 지정됐다. 사실상 연령 제한이 없는 것이다.

현재 미국, 일본, 유럽에서 허가를 받았고, 미국과 일본에서는 급여가 되고 있다. 미국에서 210만 달러(약 25억원), 일본에서는 1억 6,700만엔(약 18억 9,700만원)의 가격으로 책정된 상태다.

국내에서는 SMA 치료제로 바이오젠의 ‘스핀라자(성분명: 뉴시너센 나트륨)’가 먼저 시장에 진입했다.

스핀라자의 보험상한금액은 1병당 9,235만 9,131원이다. 졸겐스마가 초고가 치료제라는 지적이 나오는 배경이다.

스핀라자는 첫 해에 6회, 그 다음해부터는 매년 3회씩 투여한다. 반면, 졸겐스마의 경우 한번만 약을 쓰면 완치 효과를 기대할 수 있다는 게 다른 점이다.

단순셈법으로만 보면, 가격 경쟁력은 스핀라자의 압승이지만 투약 주기를 일생으로 놓고 봤을 땐, 졸겐스마에 들어가는 일회성 치료비용이 더 저렴하다.

실제로 졸겐스마는 1회 투약이 25억원 수준이지만, 평생 치료를 요구하는 스핀라자를 10년 동안 투약하는 비용의 절반 수준이다.

노바티스 관계자는 “미국 기준으로 기존 허가받은 척수성 근위축증 주사 치료제를 5~6년 이상 사용하면 졸겐스마 약가와 비슷해진다”며 “1회 비용으로 보면 비싸다고 생각할 수 있으나 중장기적인 관점에서 볼 때는 비용효과적이다”라고 설명했다.

이어 “SMA의 경우 부모 중 한명은 직장을 그만둬야 할 정도로 환자를 관리해야 하기 때문에 이로 인한 사회경제적 비용이 발생한다”면서 “기존 SMA 치료제와 같이 평생 규칙적인 투약을 해야 하는 경우, 의료진이 다른 환자를 관리할 수 없는 데에 따른 기회비용이나 병원 의료인력의 소모 등이 발생하게 된다. 사회경제적 비용까지 계산해본다면 졸겐스마의 비용효과성은 더 극대화될 수 있다”고 강조했다.