[메디코파마뉴스=최원석 기자] 췌장에서 인슐린이 분비되지 않아 발생하는 제1형 당뇨병의 발병을 늦추는 약물이 미국에서 승인됐다.

미국식품의약국(FDA)은 17일(현지시간) 당뇨병을 앓고 있는 제1형 당뇨병 2기 성인 및 8세 이상의 소아 환자에게 3기 발병을 늦추는 약물로 치엘드(Tzield, 성분명 티플리주맙)을 승인했다. 2주간 매일 1회 정맥주사하는 방식이다.

제1형 당뇨병은 인슐린이 없거나 거의 없는 상태에서 자가면역세포가 췌장의 인슐린 생성세포 공격하기 시작한다.

이 과정에서 진행단계가 나눠지는데 ▲1기의 경우 췌장을 공격하는 자가항체가 발견됐지만, 아직 혈당 수치가 정상인 상황 ▲2기는 혈당 수치가 높아졌지만, 증상은 나타나지 않는 상황 ▲3기는 췌장이 이미 손상돼 충분한 인슐린을 생성할 수 없고 당뇨병의 일반적인 증상이 나타나는 상황을 뜻한다.

2기에서 3기로 넘어가는 과정에서 환자에 따라 몇 달, 혹은 몇 년이 걸리기도 한다. 치엘드는 자가항체의 췌장 공격을 비활성화시키고 동시에 면역반응을 조절하는 데 도움을 주는 세포를 증가시키는 기전을 갖고 있다.

2기 제1형 당뇨병환자 76명이 참여해 무작위, 이중맹검으로 위약과 치엘드를 비교한 임상에서 통계적으로 유의한 지연을 입증했다.

연구 결과 추적기간 중앙값 51개월에서 전체 44명의 치엘드 치료 환자 가운데 45%(20명)이 3기 진단을 받은 반면 위약 투여 환자 32명 가운데 3기 진단은 75%(24명)였다.

3기 진단까지의 기간은 치엘드군이 중앙값 50개월, 위약군은 25개월이었다.

치엘드의 가장 흔한 부작용은 특정 백혈구 수치 감소, 발진 및 두통이었다. 치엘드의 사용은 사이토카인 증후군 증상에 대한 경고 및 예방 조치와 함께 사전 투약 및 모니터링이 필요하다.

지난해 FDA는 치엘드의 허가신청을 반려한 바 있다. 약동학, 약력학 연구에서 약동학 비교동등성이 나타나지 않았다는 지적이었다.

프로벤션바이오는 올해 초 이를 보완해 허가를 재신청했고, 지난 6월 심사기간 연장을 거친 뒤 이번에 승인됐다. 지난해 FDA 혁신치료제로 지정됐음에도 난항을 겪은 뒤 허가를 획득한 것.

현재 치엘드의 글로벌 판권은 사노피가 갖고 있다. 국내에 들어오기 위해 필요한 한국인 임상은 없다. 별도의 트랙이 아니라면 국내에 도입되기까지는 시간이 필요할 것으로 보인다.

허가 후 프로벤션바이오의 애슐리 팔머 대표는 “이번 승인은 제1형 당뇨병 커뮤니티에 역사적인 기회이자 2기 제1형 당뇨병 환자들의 3기 진입 시기를 지연할 패러다임을 전환하는 돌파구”라며 “3기 발병 지연이 얼마나 소중한지는 아무리 강조해도 지나치지 않다”고 전했다.