[메디코파마뉴스=최원석 기자] 아스텔라스의 조스파타(성분명 길테리티닙)가 실패한 연구에서 희망을 찾았다. 급성 골수성 백혈병의 재발방지 유지요법으로 진행한 연구에서 1차 평가변수 달성에 실패했지만, 하위그룹 분석에서 성과가 나온 것.

최근 열린 유럽혈액학회(EHA, European Hematology Association) 연례학술대회에서는 조스파타의 MORPHO 연구 결과가 공개됐다. 앞서 아스텔라스는 MORPHO 연구의 탑라인에서 1차 평가변수 달성 실패를 발표한 바 있다.

MORPHO 연구는 조혈모세포 이식을 받은 FLT3(Fms-Like Tyrosine kinase 3) 변이 급성 골수성 백혈병 환자에게 24개월 유지요법으로서 조스파타의 효과·안전성을 알아보는 임상 3상이다.

연구에는 16개국 110개 센터에서 선별검사를 받은 620명의 환자 가운데 FLT3 변이가 확인된 356명을 2017~2020년 조스파타군 혹은 위약군으로 무작위 배정해 결과를 확인하는 방식으로 이뤄졌다.

조스파타는 국내외에서 FLT3 변이 양성 재발 또는 불응성 급성 골수성 백혈정 치료제로 허가돼 있다. 이번 연구 결과에 따라 조혈모세포 이식을 받은 모든 FLT3 변이 환자를 대상으로 하는 유지요법으로 적응증 확대를 엿볼 수 있었다.

하지만 연구 결과, 1차 평가변수인 조스파타군과 위약군 사이에 무재발 생존율(RFS)에서 유의미한 차이가 없었고, 이는 전체 생존율(OS)에서도 마찬가지였다. 1차 평가변수 달성 실패는 해당 임상의 실패를 의미한다.

이 실패에서 성과를 찾은 것이 이번에 EHA에서 공개된 데이터다.

하위그룹 분석에서 전체 참여 환자의 절반을 차지한 조혈모세포 이식 후 최소 잔류 질환(MRD)이 있는 환자에게 조스파타 유지요법이 효과적인 것으로 나타난 것.

MRD+ 환자그룹에서 조스파타 유지요법을 사용한 경우 위약에 비해 RFS가 48% 유의하게 개선됐다. 이점이 나타나지 않은 MRD- 환자그룹과 뚜렷한 차이를 보인 모습이다.

발표를 맡은 마크 리바이스(Mark J. Levis) 존스홉킨스대 교수는 “연구가 1차 평가변수를 충족하지 못했지만, 성공적이라고 볼 수 있다”며 “우리는 유지요법을 누구에게 어떻게 사용해야 하는지 배웠다. 이번 MRD 분석을 통해 (유지요법이) 필요한 환자를 식별할 수 있다”고 설명했다.

또한 “조혈모세포 이식 후 추가 치료를 하지 않는 것과 유지요법은 독성 가능성과의 균형을 살펴야 하지만 MRD 양성인 환자들에게는 (유지요법이) 표준치료가 될 수 있다”고 강조했다.