[메디코파마뉴스=최원석 기자] 빈다맥스(성분명 타파미디스)가 치료제로 허가돼 있지만, 국민건강보험 적용에 어려움을 겪고 있는 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 분야에 새로운 기전이 고무적인 결과를 내놨다.

옵션 다양화는 국민건강보험 적용 속도에 긍정적 영향을 가져온다. 특히 희귀질환의 경우 독점적 의약품은 제약사가 생각하는 가치와 건보 재정 소요의 형평성을 고려해야 하는 정부의 입장차가 커 새로운 옵션에 대한 사회적 요구가 크다.

ATTR-CM 분야에서 새로운 기전의 기대감 높은 연구 결과가 글로벌 시장은 물론 국내 시장에도 영향을 미칠 수 있을지 관심이 쏠린다.

최근 개최된 유럽심장학회(ESC) 연례학술대회에서는 미국 제약사인 브릿지바이오 파마(BridgeBio Pharma)의 ATTR-CM 치료제 후보물질 아코라미디스(Acoramidis)의 임상 3상 결과가 공개됐다.

ATTRibute-CM으로 명명된 이 임상 3상은 ATTR-CM 환자와 뉴욕심장협회 기준 1~3등급 심부전 환자 632명이 포함됐다.

참여 환자는 아코라미디스 1일 2회 800mg 또는 위약군으로 2:1 배정됐으며 30개월의 추적관찰이 이뤄졌다.

연구의 1차 평가변수는 ▲모든 원인으로 인한 사망률 ▲심혈관 관련 입원의 누적 빈도 ▲기저치 대비 NT-proBNP 변화 ▲6MWT(6분간 걸을 수 있는 거리) 변화 등의 계층적 조합이었다.

연구 결과 아코라미디스군은 위약군 대비 1차 평가변수의 이점률(win ratio)이 1.8로 나타나며 통계적으로 유의한 효과를 확인했다.

이 결과는 1차 평가변수의 모든 구성 요소와 모든 하위 그룹에서 일관되게 나타났다.

다만 모든 원인에 의한 사망률은 아코라미디스가 낫다는 경향만 나타났다. 아코라미디스의 생존율은 81%였으며 이는 절대 위험 감소 6.4%, 상대 위험 감소 25%였다.

이에 대해 연구진은 “중요한 것은 사망률의 추세가 올바른 방향으로 진행돼 위험이 큰 폭으로 감소했다는 것”이라며 “놀랍게도 아코라미디스를 투여받은 환자의 30개월 생존율과 입원율은 ATTR이 없는 동일 연령 개인의 수준에 근접했다”라고 설명했다.

연구는 참여환자에게 첫 12개월 이후 빈다맥스 복용을 허용했는데 위약군의 사례가 더 많았다.

연구진은 “이는 아코라미디스군의 치료 효과가 희석된 것으로 예상된다”며 “이 같은 구조에서도 긍정적인 결과가 나온 것은 (아코라미디스 효과가) 믿을 수 없을 만큼 강력하다는 것을 시사한다”고 전했다.

브릿지바이오 파마는 올해 말 아코라미디스의 미국식품의약국(FDA) 승인을 신청하고, 2024년에는 다른 국가의 승인을 신청할 계획이다. 이번 ATTRibute-CM 연구에는 서울대병원과 분당서울대병원이 참여해 한국인 데이터도 모집한 만큼 국내에서도 빠른 허가 신청이 가능하다.