[메디코파마뉴스=최원석 기자] 비알콜성 지방간염(NASH) 정복에 다시 한번 비보(悲報)가 전해졌다. 기대를 모아온 아케로 테라퓨틱스의 에프룩시퍼민(Efruxifermin)이 임상 2상에서 실패한 것.

지난 5월 NASH 적응증 확대를 노리던 인터셉트 파마슈티컬스의 오칼리바(성분명 오베티콜산)에 대한 미국식품의약국(FDA) 자문위원회의 거절 이후 다시 전해진 실패 소식이다.

아케로는 최근 생검으로 입증된 간경변(F4)까지 진행된 NASH 환자를 대상으로 한 무작위, 이중맹검, 위약 대조 연구인 임상 2b상 SYMMETRY의 결과를 공개했다.

SYMMETRY 연구는 182명의 환자를 에프룩시퍼민 28mg군, 50mg군 혹은 위약군으로 배정해 결과를 확인하는 방식으로 이뤄졌다.

연구의 1차 평가변수는 36주 차에 NASH 악화 없이 섬유증이 1단계 이상 개선된 환자의 비율이었다.

연구 결과에 따르면 에프룩시퍼민 28mg군의 1차 평가변수 달성 비율은 22%, 50mg군은 24%로 나타났다. 위약군의 1차 평가변수 달성 비율은 14%였다.

에프룩시퍼민이 간경변 상태의 NASH 환자의 섬유증 개선에 도움이 될 수 있다는 경향을 보인 결과다. 하지만 이 결과는 연구의 성패를 구분하는 통계적으로 유의미한 결과까지는 달성하지 못했다.

이 결과 발표 직후 나스닥에서 아케로의 주가는 급락했다. 9일 48.54달러이던 주가는 발표일인 10일 18.15달러까지 떨어졌다. 시가총액 62.6%가 날아간 것. 다음날인 11일에도 17.1%가 더 떨어져 15.04달러로 장을 마감했다.

지난해 아케로의 HARMONY 임상 톱라인 발표 직전인 12.27달러 수준까지 내려간 모습이다. HARMONY 임상은 섬유증 2~3기(F2, F3) 환자를 대상으로 진행한 에프룩시퍼민의 또 다른 2b상 연구로 톱라인에서 긍정적인 결과가 도출된 바 있다.

아케로 측은 SYMMETRY 연구결과에 대해 2차 평가변수 등에서 효과를 확인했다는 점을 강조하고 있지만, 임상 실패라는 낙인에서 벗어나긴 힘들 것으로 보인다.

아케로는 “SYMMETRY 연구에 대한 이번 분석이 간경변증 또는 간경변증 전 단계의 NASH 환자에게 에프룩시퍼민의 잠재력이 도움이 될 수 있다는 증거가 점점 더 많아지는 데 기여한다고 믿는다”고 밝혔다.

이어 “우리는 36주간의 치료 후에 측정(1차 평가변수)이라는 높은 기준을 설정했다. 데이터를 전체적으로 살펴보면 EFX가 96주 차에 장기 추적 관찰 기간이 완료된 후 환자에게 추가적인 개선을 보여줄 가능성이 있다”고 전했다.