[메디코파마뉴스=최원석 기자] 다발성 골수종 환자의 예후가 임상 연구보다 실제 임상 현장에서 더 나쁘다는 연구 결과가 공개됐다. 표준 치료법 대부분이 임상 연구 데이터에 비해 예후가 나빠 결과에 대한 예측 방식이 바뀌어야 한다는 설명이다.

최근 열린 미국혈액학회(ASH) 연례회의에서는 표준요법으로 치료한 다발성 골수종 환자의 리얼월드 결과와 임상 시험 데이터를 비교해 분석한 결과가 공개됐다.

일반적으로 무작위 대조시험을 진행하는 임상 연구 환경은 약물 승인의 기반이 되지만, 리얼월드의 많은 환자는 임상 시험의 엄격한 기준을 충족하지 않는다. 이번 연구는 이 잠재적인 차이를 다발성 골수종 환자에게서 확인하겠다는 목표로 진행됐다.

이번 연구는 2007년부터 2020년까지 캐나다 온타리오주에서 이식 부적격 다발성 골수종으로 진단받은 3,951명의 데이터를 분석하는 방식으로 이뤄졌다.

초치료 환자들은 레날리도마이드/덱사메타손 요법이나 레날리도마이드/덱사메타손/보르테조밉 요법, 재발 환자 치료는 포말리도마이드/덱사메타손 요법 또는 카르필조밉/덱사메타손 요법과 카르필조밉, 레날리도마이드, 덱사메타손을 포함한 3중 조합으로 이뤄졌다.

발표에 따르면 리얼월드에서 다발성 골수종 환자는 7가지 요법 중 6가지 요법에서 무진행생존율(PFS)이 더 나쁘게 나타났다. 질병 진행이나 사망 위험이 임상 연구 데이터에 비해 44% 높아진 결과다.

전체 생존율(OS) 역시 7가지 요법 가운데 6가지에서 리얼월드 결과가 나쁘게 나타났다. 임상 연구 데이터의 사망 위험이 리얼월드에 비해 75% 낮게 나타난 것.

해당 6가지 요법의 경우 리얼월드의 무진행 생존기간이 임상 연구 데이터보다 3~18개월 짧았고, 전체 생존기간 중앙값 역시 19개월 이상 짧았다.

임상 연구 데이터와 리얼월드가 유사한 결과를 얻은 유일한 요법은 포말리도마이드/덱사메타손 요법이었다. 연구진은 포말리도마이드/덱사메타손 요법을 사용한 임상 시험 환경이 리얼월드의 환경과 유사하거나 더 진행된 질병을 앓았기 때문일 것으로 추측했다.

부작용에 있어서는 임상 연구 데이터와 리얼월드 간 차이가 뚜렷하게 나타나지 않았다.

연구진은 “최상의 시나리오에 대해 예측할 때, 실제 데이터와 임상 시험 데이터의 수치를 모두 제시해야 한다”면서도 “다만 리얼월드 데이터 수치가 실제 약을 복용한 사람들의 결과를 반영한다는 점을 환자들에게 전달할 필요가 있다”라고 전했다.