[메디코파마뉴스=김민지 기자] 첨생법 개정안이 통과되면서 세포·유전자치료제를 개발 중인 바이오기업들이 반색하고 있다. 임상 연구 규제가 완화되면서 치료제 연구개발이 가속화될 것으로 점쳐지고 있어서다.

국회는 지난 1일 본회의를 열고 ‘첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률(첨생법)’ 일부 개정안을 통과시켰다. 개정된 첨생법에는 첨단재생의료와 첨단바이오의약품으로 치료를 할 수 있는 법적 근거를 마련하는 내용이 담겼다.

첨생법은 지난 2020년 8월부터 시행됐지만, 개정에 대한 목소리가 제기돼 왔다. 첨단재생의료 임상 연구가 제한적으로 이뤄질 뿐만 아니라 첨단재생의료 치료가 금지돼 환자의 치료받을 권리가 제약된다는 이유 때문이다.

개정 전 첨생법은 중증 희귀 난치성 환자에게만 연구 목적으로 사용할 수 있었고, 치료비도 청구할 수 없다는 한계점이 있었다. 이 같은 이유로 세포·유전자 치료를 받기 위해 환자들이 일본 등 해외 원정 치료를 가는 사례가 많았던 상황.

이번 개정안에 따르면 세포치료, 유전자치료 등 첨단재생의료에 대한 환자의 치료 기회 확대와 연구·산업 발전 기반 강화를 위해 ‘첨단재생의료 치료제도’가 도입됐다.

새로 도입되는 첨단재생의료 치료의 안전성 확보를 위해, 치료 대상을 중대·희귀·난치질환자 등으로 규정하고, 사전에 지정된 기관(첨단재생의료 실시기관)이 제출한 치료계획을 심의해 실시 여부를 결정하도록 했다. 또한 위험도가 있는 치료는 계획 심의 전 첨단재생의료 임상 연구를 실시하도록 하는 등 장치도 마련했다.

임상 연구 대상자(환자) 범위도 확대됐다. 지금까지 중대·희귀·난치병 환자를 대상으로 한 세포·유전자 치료는 극히 예외적인 허가를 제외하면 사전 승인된 규모의 연구대상자에 한해서만 비용 청구 없이 임상 연구만이 가능했다. 하지만 개정안에 따르면 연구대상자에게 비용 청구도 가능해졌다.

이에 바이오 업계는 줄기세포와 유전자 치료제 연구개발에 탄력이 붙을 것으로 전망하고 있다. 이번 첨생법 개정안에 따라 임상 연구 규제가 완화되면서 중증 희귀난치성 질환뿐 아니라 모든 질환에 임상 연구가 가능해져서다. 정식 허가를 받지 않았더라도 임상 연구를 통해 안전성과 유효성이 확인됐다면 첨단재생의료 치료가 허용된다.

관련 수혜 기업으로는 지씨셀, 차바이오텍, 엔케이맥스, 큐로셀, 제넨바이오, 메디포스트, 바이오솔루션 등이 꼽힌다.

차바이오텍은 세포치료제를 기반으로 한 다양한 파이프라인 개발을 가속화한다는 계획이다. 이 회사는 ‘CBT101’의 국내 임상 1상에 이어 다국적 임상시험을 준비 중이다. CBT101은 환자의 혈액에서 선천적 면역력에 중요한 역할을 하는 자연살해(NK)세포를 추출한 뒤 체외에서 증식해 제조한 면역세포치료제다.

엔케이맥스는 국내 상업화를 위해 임상 연구에 탄력을 붙이겠다는 목표다. 회사는 미국 법인 엔케이젠바이오텍을 통해 자사 NK세포치료제(SNK)로 중대·희귀·난치질환 대상 임상을 진행하고 있다. 이미 엔케이맥스는 고형암과 알츠하이머 임상에서 안전성 및 유효성을 입증한 상태이다.

지씨셀은 세포치료제 연구개발 사업을 주력으로 하는 곳으로 자가T세포치료제, NK(자연살해세포), CAR-NK 등을 활용해 난치성 질환 치료제를 개발하고 있다. 회사는 지난 2007년 항암 면역세포치료제 이뮨셀엘씨를 허가받고 생산, 판매하고 있다.

지씨셀 제임스 박 대표는 “이번 첨생법 개정안 통과를 계기로 바이오사들이 개발 중인 세포·유전자 치료제 연구개발에 탄력이 붙을 것으로 기대된다”고 말했다.