[메디코파마뉴스=최원석 기자] 글로벌 시장에 최초의 대사장애 관련 지방간염(MASH) 치료제가 등장했다. 그간 치료제가 부재해 제약산업의 블루오션으로 꼽혔던 분야에 실질적인 첫 시장 형성이다.

미국식품의약국(FDA) 최근 MASH 및 중등도~진행성 간 섬유증(F2·F3)에 대한 치료제로 마드리칼 파마슈티칼스의 레스메티롬을 승인했다. 제품명은 레즈디프라(Rezdiffra)다.

레스메티롬은 1일 1회 경구용 갑상선 호르몬 수용체 베타 선택적 작용제로 FDA의 혁신치료제, 우선심사 대상이었다.

이번 승인은 비알콜성 지방간염(NASH) 환자를 대상으로 레스메티롬 80mg과 100mg 용량의 효과·안전성을 알아본 MAESTRO-NASH 임상 3상 연구 결과를 기반으로 이뤄졌다. 그간 NASH로 불리던 이 질환은 최근 여러 간학회의 합의에 따라 MASH라는 이름으로 변경됐다.

MAESTRO-NASH 연구는 조직검사로 확인된 NASH와 유의미한 2~3단계 섬유증을 앓고 있는 성인 996명을 무작위로 1일 1회 경구용 레스메티롬(80mg 또는 100mg) 또는 위약을 투여하도록 배정했다.

환자들은 52주 동안 추적 조사됐으며, 이 시점에서 섬유증 악화 없이 섬유증이 개선(감소)되는 비알콜성 지방간 질환(NAFLD) 활동 점수 2점 이상 감소한 상태의 NASH 해결이나, NAFLD 활동 점수가 악화되지 않는 상태에서 섬유증 최소 한 단계 개선이 1차 평가변수였다.

연구 결과 52주 차에 섬유증이 악화되지 않는 NASH 해소는 80mg군과 100mg군 환자의 각각 25.9%, 29.9%에서 달성된 데 비해 위약군에서는 9.7%로 나타났다.

NAFLD 활성도 악화 없이 섬유증이 한 단계 이상 개선된 비율은 80mg군이 24.2%, 100mg군이 25.9%였으며 위약군은 14.2%였다.

또한 위약과 비교했을 때 레스메티롬은 간 효소(알라닌 트랜스아미나제, 아스파테이트 아미노트랜스퍼라제, 감마-글루타밀 트랜스퍼라제)가 기준선보다 통계적으로 유의미하게 감소하고 저밀도 지질단백질 콜레스테롤이 감소하는 등 여러 2차 평가변수도 충족했다.

레스메티롬 치료 시 섬유증 바이오마커 및 관련 영상 테스트의 개선도 관찰됐다.

해당 연구 결과는 지난달 뉴잉글랜드저널오브메디신(NEJM)에 실린 바 있다.

연구진은 보도자료를 통해 “이번 약물 승인은 의료 서비스 제공자, 연구 커뮤니티, 특히 이 간 질환을 앓고 있는 환자에게 진정한 판도를 바꾸는 것”이라며 “2건의 대규모 3상 MAESTRO 연구에서 생성된 강력한 효능 및 안전성 데이터를 기반으로 레스메티롬이 해당 적응증의 기초 치료법이 될 것이라고 믿는다”고 밝혔다.